نهاية معاناة الأطفال المصابين بـ"جلد الفراشة"؟

فيما يعد حالة وراثية نادرة تجعل الجلد شديد الرقة والحساسية نحو المؤثرات الخارجية المحيطة به، يصاب بعض الأطفالبما يعرف باسم متلازمة "جلد الفراشة". والمصابون بتلك المتلازمة يكونون أكثر عرضة من غيرهم من البشر للإصابة بالجروح، والتي قد لا يلتئم بعضها أبدا في بعض الحالات.

 وفي تجربة علمية حديثة، ابتكر علماء بجامعة ستانفورد الأمريكية علاجا جينيا تجريبيا قد يساعد أصحاب ذلك المرض في مواجهة معاناتهم اليومية، وفقا لموقع ساينس العلمي. كما ابتكر الفريق البحثي نوعا من "الجل" أو "الجيل Gel"، أي مادة هلامية طبية تحمل جينات الحمض النووي "دي إن إيه DNA" يمكنها المساعدة على التئام الجروح الموجودة على الجلد.

تمزق الجلد بسهولة
ويعاني أصحاب متلازمة جلد الفراشة من طفرات تحد من عمل البروتينات الطبيعية المسؤولة عن ربط طبقات الجلد ببعضها وتبطين بعض أعضاء الجسم. ويتسبب هذا الأمر في تمزق الجلد بسهولة، وهو ما يمكن أن يؤدي إلى الإصابة بجروح مفتوحة مؤلمة والتهابات مستمرة وندوب وسرطان الجلد، ومن ثم الوفاة قبل وصول الطفل سن البلوغ.

وتشمل العلاجات التجريبية المستخدمة للمرض زراعة وحدات وخلايا جذعية مصممة لإنتاج البروتينات الغائبة لدى المصابين ببعض أشكال متلازمة جلد الفراشة.

ويتلخص دور "الجل Gel"، والذي يعتبر أبسط أشكال العلاجات التجريبية، في قيام المادة الهلامية بحمل فيروسات مُعدلة لكي تنقل جينا علاجيا ينتشر على الجلد المصاب كالمرهم. ويصف مطورو "الجل" بأنه "العلاج الجيني الأول الذي يجتاز مرحلة الاختبارات السريرية والأكثر نجاحا حتي الآن".

وكانت تجربة سريرية للجل الجديد قد انطلقت في عام 2018 بمشاركة تسعة مرضى تلقوا العلاج على مدار 25 يوما. واستغرق شفاء جروح 8 حالات ثلاثة شهور بعد توقف العلاج، بينما احتاجت حالة واحدة فقط إلى تكرار العلاج ليستغرق شفاؤها ثمانية أشهر، وفقا لتقرير مجلة طب الطبيعة.

ويصف بيتر مارينكوفتش، أخصائي أمراض الجلد بجامعة ستانفورد والمشرف على التجربة، النتائج بالجيدة حيث يقول: "إنه ليس علاجا دائما، ولكنه طريقة للتحكم في الجروح. كما أنه يؤدي بشكل ملحوظ إلى تحسن في نوعية حياة المرضى".

ويتميز العلاج باستخدام الجل الجديد بأنه أسهل مقارنة بالعلاجات الأخرى المتاحة، كعمليات ترقيع الجلد، والتي تتسم بأنها أكثر استدامة ولكن أكثر تعقيدا وأعلى تكلفة.

وسيبدأ الفريق البحثي في إجراءات الحصول على التصاريح اللازمة لترخيص العلاج الجديد. وينصح علماء بالدمج مستقبلا ما بين العلاج بالچل الجديد للجروح الأصغر والعلاجات الأكثر تقليدية كالترقيع للجروح الأكبر.

بالتعاون مع دويتشه فيله