أمل جديد لمرضى السكري.. الخلايا الجذعية تقلب موازين العلاج

توصلت دراسة قام بها أطباء جامعة بنسلفانيا الأمريكية إلى علاج جديد بالخلايا الجذعية يمكن أن يقضى على الحاجة للعلاج بالإنسولين بالنسبة للأشخاص المصابين بداء السكري من النوع الأول، وهو المرض الذي يتوقف فيه البنكرياس عن إنتاج الإنسولين.

وذكرت صحيفة فيلادلفيا انكوايرر أن نتائج التجارب السريرية الأولية أظهرت أنه تم استعادة القدرة على إنتاج الإنسولين لدى 10 من بين 12 شخصاً يعانون من داء السكري من النوع الأول لدى علاجهم بعلاج زيميسليسيل من شركة فيرتكس للأدوية، حسبما جاء في دراسة نشرت الشهر الماضي في دورية نيو انغلاند جورنال اوف ميديسين.

وهذا يعني أن أجسامهم ستتكمن من تنظيم مستويات سكر الدم بدون مساعدة خارجية. وقد تم إعداد العلاج من الخلايا الجذعية، وهي الخلايا التي لم تقرر بعد نوع الخلايا التي تريد أن تكونه.

جزر بنكرياسية
ويحاول العلماء إقناع الخلايا بأن تصبح خلايا جزرية بنكرياسية، بحيث تصبح مجموعة خلايا تنظم سكر الدم من خلال إنتاج الإنسولين وهرمونات  أخرى. ويتم حقن هذه الخلايا في الجسم، وبعد ذلك تتوجه إلى  الكبد، حيث تصبح نشطة.

وفي هذ السياق قال مارلون برانيل، نائب رئيس قسم الأبحاث والعلوم برابطة داء السكري الأمريكية، غير المشاركة في الدراسة، إن زيميسليسيل يتمتع بإمكانية أن يصبح" علاجاً وظيفياً". ويبدو أن العلاج يجعل المرضى لا يعانون من الأعراض اليومية لداء السكري من النوع الأول، ولكنه لا يعالج خلل  المناعة  الذي يحدد المرض.

ونتيجة لذلك، سوف يحتاج المرضى علاجاً مثبطاً للمناعة طوال حياتهم، مما سوف يجعلهم أكثر عرضة للإصابة بالمرض من أنواع العدوى الأخرى.

وأضاف برانيل: "على الرغم من أن الوقت مازال مبكراً، فإنه في حال تم تكرار هذه النتائج بنجاح ضمن مجموعات سكانية أكبر وأكثر تنوعا، فإن علاج زيميسليسيل قد يعين تعريف العلاج النموذجي لداء السكري من النوع الأول".

متى سيصل العلاج إلى المرضى؟
ولم يتم بعد تحديد تكلفة العلاج. ومن المرجح ألا يصل زيميسليسيل للمرضى قبل أعوام، إذا تأكد المنظمون من آمنه وفعاليته. ويشار إلى أن النوع الأول من داء السكري يعد مرضاً مناعياً، حيث يقوم الجسم بالخطأ بتدمير الخلايا التي تنتج الإنسولين في البنكرياس.

ويعد الإنسولين هرموناً يشابه المفتاح، حيث يفتح" الباب" للخلايا بحيث يدخل السكر. وبدونه، يتراكم السكر في الدم. وعلى مدار الوقت، يمكن أن يلحق ارتفاع السكر في الدم ضرراً بالقلب والأعصاب والكلى والأوعية الدموية.

ولا يوجد علاج لهذا المرض. ويمكن للمرضى التحكم في الأعراض من خلال حقن الإنسولين، ومع ذلك، من الممكن أن يكون من الصعب الحفاظ على التوازن الصحيح للإنسولين في الدم. ويمكن للأشخاص الذين يعانون من هذه الحالة أن يتعرضوا لنقص في سكر الدم، إذا حصلوا على جرعة إنسولين أكثر مما يحتاجونه. وهذا ربما يسبب نوبات صرع وفقدان للتركيز وغيوبة وحتى الوفاة.

ويعاني نحو نصف الأشخاص المصابين بداء السكرى من النوع الأول من نقص شديد في سكر الدم على الأقل مرة سنوياً. وركزت التجربة السريرية على علاج 12 شخصاً يعانون من داء السكري من النوع الأول، الذين تعرضوا أكثر من مرة لنقص شديد في سكر الدم، والذين لا تنتج أجسامهم تحذيرات من حدوث نقص وشيك لسكر الدم.

علاج مثبط للمناعة
وتراوح أعمار المشاركين في الدراسة ما بين 24 و60 عاماً. وثلت المشاركين كانوا من النساء وجميعهم من أصحاب البشرة البيضاء. ويهدف علاج زيميسليسيل لاستعادة قدرة الجسد على الاستجابة الفورية لتقلبات سكر الدم. فعندما يرتفع سكر الدم، يأتي دور الإنسولين لإعادة التوازن. وعندما ينخفض سكر الدم، يكون هرمون الجلوكاجون هو المسؤول عن تنظيم سكر الدم.

وخلال 90 يوماً من تلقى العلاج، لم يعاني أي من الـ12 شخصاً الذين شملتهم الدراسة من حلقات نقص حاد في سكر الدم. وأصبح عشرة أشخاص من المرضى لا يحتاجون الإنسولين بعد عام. في حين احتاج المريضان الآخران جرعات صغيرة من الإنسولين. وتكمن المشكلة في أن المرضى يحتاجون لعلاج مثبط للمناعة طوال حياتهم لضمان عدم تدمير أجسادهم للخلايا الجديدة مثلما حدث مع الخلايا القديمة.

ويفاقم العلاج المثبط للمناعة من خطورة الإصابة بالعدوى بالإضافة إلى آثار جانبية أخرى. وقد شملت الدراسة هذا الأمر، وجاءت معظم الآثار الجانبية خفيفة أو متوسطة. وتعمل بعض المختبرات على تعديل سلالة الخلايا المستخدمة وراثيا بحيث لا يتطلب ذلك مثبطات مناعة.

يشار إلى أن التجربة السريرية الآن في مرحلة حاسمة، حيث سيتم اختبار العلاج على نطاق واسع على الأشخاص من أجل التأكد من السلامة والفعالية على مدى طويل. كما ستدشن الشركة اختبارات لمرضى داء السكري من النوع الأول الذي خضعوا لزراعة كلى، وهم المرضى الذين يتناولون بالفعل مثبطات مناعة.

وفي حال سارت كل الأمور بصورة جيدة، تأمل شركة فيرتكس للأدوية في التقدم للحصول على الموافقة التنظيمية عام 2026. يُذكر أن العلاج الوحيد المماثل لـ زيميسليسيل هو دونيسليسيل، العقار الذي حظي بموافقة هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية، ويتضمن فصل جزر سليمة من البنكرياس لمتبرعين متوفين.

ومع ذلك، لا توجد جزر سليمة كافية يمكن التبرع بها لتلبية الطلب. وعلى أي حال يمكن أن يضمن استخدام الخلايا الجذعية إمدادات غير محدودة من الجزر السليمة.


بالتعاون مع دويتشه فيله